期刊简介
中华医学会主办。本刊为中文核心期刊和中国科技论文统计源期刊，被美国《化学文摘》、日本科学技术情报中心（JICST）以及中国科学引文数据库等多家国内外数据库收录；以传播视网膜、葡萄膜、玻璃体、视神经疾病等学科专业临床与基础研究最新成果为己任，推动眼底病事业进步，做眼底病同仁的朋友。
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首页>中华眼底病杂志
- 杂志名称：中华眼底病杂志
- 主管单位：中国科学技术协会
- 主办单位：中华医学会
- 国际刊号：1005-1015
- 国内刊号：51-1434/R
- 出版周期：双月刊
期刊荣誉：1997看中国科协优秀科技期刊三等奖期刊收录：万方收录(中), JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), 维普收录(中), 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), CA 化学文摘(美), 上海图书馆馆藏, CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), 知网收录(中), 国家图书馆馆藏
Leber先天性黑矇Ⅱ型基因治疗进展
吴艺君；郑钦象；李文生
关键词：Leber先天性黑矇/治疗, 基因疗法, 临床试验, 综述
摘要：Leber先天性黑矇(LCA)Ⅱ型以临床表现多样化与遗传异质性为主要特点.视网膜色素上皮细胞65(RPE65)基因是唯一能进行LCAⅡ型基因治疗临床试验的靶基因,在此基础上开展的临床试验结果已显示出一定的安全性和有效性.经视网膜下腔注射携带有RPE65基因的重组腺病毒载体后,患者均未发生眼部炎症及全身系统性免疫排斥反应等严重不良反应,且其视力、视野、视网膜光敏感度、瞳孔对光反射、眼球震颤、视觉行为等均有改善.但其在如何降低基因治疗本身对视网膜结构和功能的损害等方面仍然面临诸多挑战.
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